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新聞動態
世界首個CRISPR基因編輯療法在英國獲批
發布時間： 2023/11/20
　　英國成為世界上第一個批準CRISPR基因編輯療法的國家。這一具有里程碑意義的生物技術決定涉及兩種特定血液疾病的治療，但也為使用該技術治療許多其他遺傳性疾病打開了大門。
　　周四，監管機構批準使用CRISPR治療遺傳性疾病鐮狀細胞性貧血和β地中海貧血。前者會影響全世界 2000萬人的紅細胞形狀，并可能導致令人衰弱的疼痛。
　　　
　　患有后者的人需要定期輸血，以抵消血紅蛋白產生的減少，從而降低體內的氧氣水平。全球約有80至9000萬人患有某種形式的β地中海貧血。
　　CRISPR 代表成簇規則間隔短回文重復序列。這些是細菌等生物體基因組中的重復DNA序列。當病毒感染時，細菌將這些雙鏈DNA元件轉錄為單鏈 RNA。然后，它會將所謂的核酸酶（一種“切割”DNA的蛋白質）引導到病毒DNA上以保護細菌。CRISPR療法就像精確的基因手術。醫生可以通過注射與DNA代碼中的錯誤相匹配的引導RNA系統在體內執行此操作。該系統攜帶的蛋白質（Cas9）就像剪刀一樣，可以剪掉有問題的代碼。然后，細胞可以在修復切口時重寫代碼。“手術”也可以在體外進行，醫生首先編輯細胞，然后將它們放回原處。
　　在獲得藥品和保健品監管機構 (MHRA) 的批準之前，馬薩諸塞州波士頓的Vertex Pharmaceuticals和瑞士楚格的CRISPR Therapeutics開發的臨床試驗取得了可喜的結果。CRISPR Therapeutics由 Emanuelle Charpentier共同創立，他因將CRISPR重新利用為基因編輯工具而獲得 2020 年諾貝爾化學獎。
　　2024年6月20日至21日，釋放創新，與數千名技術愛好者交流，塑造未來。
　　試驗的具體產品是Casgevy。雖然治療本身是一次性的，但患者可能需要在醫院花一些時間進行相關程序，例如準備骨髓以接收編輯后的細胞。MHRA 在一份聲明中表示：“患者可能需要在醫院住院至少一個月，而接受治療的細胞會在骨髓中駐扎并開始產生具有穩定形式血紅蛋白的紅細胞。”
　　Casgevy背后的公司尚未透露該療法的價格。然而，它很可能在100萬美元到200萬美元之間，這自然會限制可訪問性。據報道，歐洲藥品管理局（EMA）也在審查這兩種疾病的治療方法。
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